Thuốc Voxzogo, do công ty dược phẩm BioMarin của Mỹ sản xuất, đã được cấp phép sử dụng tại Mỹ để điều trị cho những bé trên 5 tuổi mắc chứng bệnh sụn không phát triển, còn gọi là achondroplasia.

Quyết định này đồng nghĩa với việc những trẻ em có dị tật trên vẫn có cơ hội tăng trưởng chiều cao.

Theo Các viện Y học quốc gia (NIH) của Mỹ, bệnh achondroplasia là một rối loạn tăng trưởng do đột biến gene di truyền ở xương, ngăn cản sụn phát triển thành xương. Người mắc bệnh này khi trưởng thành chỉ có thể cao trung bình khoảng 1,2m.

Bệnh này có thể gây ra các vấn đề về sức khỏe như các bệnh về hô hấp, cong cột sống, béo phì và viêm tai mãn tính. Tuy nhiên, tuổi thọ vẫn gần như người bình thường.

Đồng sáng lập tổ chức phi lợi nhuận Growing Stronger, ông Amer Haider cho biết: "Là cha của một trẻ mắc chứng achondroplasia, tôi coi các khả năng điều trị tác động đến sự tăng trưởng của xương là một bước tiến bộ quan trọng".

Tổ chức Growing Stronger hướng đến việc cải thiện chất lượng chăm sóc y tế cho người nhỏ bé thông qua hỗ trợ cho nghiên cứu điều trị.

Tuy nhiên, việc tăng trưởng chiều cao không phải là mục đích quan trọng đối với tất cả những người mắc bệnh achondroplasia. Tổ chức Người lùn Mỹ (LPA) cho rằng người lùn là "một đóng góp giá trị cho sự đa dạng về điều kiện của con người", đồng thời kêu gọi "các cá nhân và gia đình hãy quyết định điều gì phù hợp nhất với mình".

LPA nhấn mạnh: "Các cách điều trị mới không phải là điều kiện cần để người lùn có một cuộc sống khỏe mạnh, năng động và hữu ích".

FDA cho biết mức độ an toàn và hiệu quả của thuốc Voxzogo đã được đánh giá trong một nghiên cứu kéo dài 1 năm ở trẻ từ 5 tuổi trở lên mắc bệnh achondroplasia.

Kết quả cho thấy các tình nguyện viên được tiêm thuốc Voxzogo cao hơn 1,57cm so với các em được tiêm giả dược trong thời gian nghiên cứu. Voxzogo có tác dụng ngăn chặn đột biến gene gây ra căn bệnh này.

Tác dụng phụ của thuốc được quan sát thấy gồm nôn và tăng huyết áp. Thuốc này sẽ được bán tại Mỹ từ giữa tháng 12 tới.

Tháng 8/2020, Ủy ban châu Âu (EC) cũng đã cấp phép sử dụng thuốc này để điều trị cho trẻ em đang tuổi lớn, từ 2 tuổi trở lên./.