Mới đây, hai nhà đồng sáng lập Công ty công nghệ sinh học BioNTech của Đức là Uğur Şahin và Özlem Türeci đã công bố kết quả nghiên cứu đầu tiên về vaccine ung thư CARVac với những hiệu quả khả quan, mở ra hy vọng có thể chế ngự thành công căn bệnh nan y này trong tương lai.

Theo phóng viên TTXVN tại Đức, khi Biontech được thành lập cách đây 15 năm, vợ chồng ông Şahin và bà Türeci muốn phát triển các loại thuốc mới chống căn bệnh ung thư dựa trên công nghệ mRNA bằng cách đưa một loại protein vào tế bào để cơ thể tự điều chỉnh các tế bào không bình thường.

Kết quả nghiên cứu giai đoạn 1 ở người được công bố cho thấy sau khi được tiêm vaccine CARVac công nghệ mRNA, các khối u đã ngừng phát triển, thậm chí bị thu nhỏ lại. Kết quả cụ thể đối với 44 bệnh nhân thử nghiệm được tiêm vaccine 4 liều lượng cho thấy kết quả khả quan.

Theo đó, khi được tiêm 2 liều lượng, 59% đối tượng thử nghiệm đã giảm được kích thước khối u ít nhất 30%, trong khi bệnh tình của hầu hết (95%) số bệnh nhân đều ổn định sau khi tiêm, điều đó có nghĩa là khối u không tiếp tục phát triển. Khi được tiêm 4 liều lượng, tỷ lệ thành công lại thấp hơn, song vẫn có 45% số bệnh nhân co giảm khối u ít nhất 30%, trong khi bệnh tình ổn định ở 74% số bệnh nhân. Hiệu quả ở hai mô hình khác nhau có thể là do chênh lệch về quy mô đối tượng nghiên cứu. Trong đó, kết quả ở nhóm tiêm 4 liều lượng được tính toán dựa trên dữ liệu của 38 bệnh nhân còn kết quả nhóm được tiêm 2 liều lượng dựa trên dữ liều của 13 người.

Về tác dụng phụ, trong quá trình tiêm chủng, phản ứng viêm tăng lên phụ thuộc vào liều lượng đã được quan sát thấy ở 23 trong số 44 đối tượng thử nghiệm. Đa số trường hợp là sốt và tụt huyết áp.

Nền tảng của phương pháp trên là liệu pháp miễn dịch tế bào CAR-T (CAR là thụ thể kháng nguyên dạng khảm), trong đó hệ thống phòng vệ của cơ thể sẽ nhắm mục tiêu vào các tế bào khối u.

Theo liệu pháp này, các tế bào bạch cầu vốn chịu trách nhiệm cho hệ thống phòng vệ của cơ thể sẽ được lọc ra từ máu bệnh nhân. Từ đó, các tế bào T được tái lập trong phòng thí nghiệm để sản xuất CAR trên bề mặt, hay thụ thể kháng nguyên đặc hiệu khối u, phù hợp với cấu trúc gắn kết của tế bào ung thư. Các tế bào T với thụ thể CAR được đưa trở lại bệnh nhân thông qua truyền dịch, theo đó các tế bào này sẽ bám vào tế bào ung thư và tiêu diệt các tế bào khối u của người bệnh.

Tuy nhiên, không phải lúc nào tế bào CAR-T cũng có thể nhận biết chính xác các tế bào ung thư cần chống lại và do đó hiệu quả giảm. Bên cạnh đó, tế bào CAR-T không bền nên nhanh chóng cạn kiệt và chết trước khi kịp tiêu diệt tế bào ung thư.

Nhận biết những hạn chế này, BioNTech hiện đang dựa vào liệu pháp tế bào CAR-T trong loại vaccine mới dựa trên công nghệ mRNA để chống ung thư, cụ thể là tấn công protein claudin-6 vốn được ung thư tạo ra.

Công nghệ mRNA với thông tin di truyền claudin-6 sẽ được đưa tới các tế bào ung thư sản xuất protein. Sản phẩm thu được là  kháng nguyên sẽ chạm tới bề mặt của tế bào ung thư, có thể dễ dàng được các tế bào CAR-T phát hiện để chống lại. Ngoài ra, với vaccine này, các tế bào CAR-T sẽ được tăng cường, do đó có thể tấn công ung thư một cách hiệu quả. Trong các nghiên cứu trước đây trên chuột, vaccine đã được chứng minh là có hiệu quả khi khối u của động vật giảm đáng kể trong vòng 2 tuần.

Hiện vẫn chưa rõ khi nào vaccine mới này sẽ được phê duyệt. Nghiên cứu giai đoạn 2 sẽ được bắt đầu vào năm 2024, với hiệu quả và liều lượng sẽ được xác định rõ hơn. Mỗi năm tính riêng ở Đức có khoảng 240.000 người qua đời vì ung thư, do vậy vaccine mới nêu trên tạo ra hy vọng lớn cho các bệnh nhân phải hứng chịu căn bệnh quái ác này.